Первая терапия, которая «перепрограммирует» стареющие нейроны сетчатки для восстановления зрения, получила разрешение на клинические испытания. Метод ER-100 использует эпигенетические факторы, чтобы вернуть клетки в более молодое состояние.
Компания Life Biosciences приступает к первым клиническим испытаниям экспериментальной генной терапии ER-100, направленной на восстановление зрения при серьезных заболеваниях глаз. В отличие от существующих методов, которые лишь замедляют развитие болезни, новый подход нацелен на возрождение поврежденных нейронов сетчатки с помощью технологии эпигенетического перепрограммирования.
Терапия ER-100 предназначена для лечения оптических нейропатий — группы заболеваний, при которых гибнут ганглиозные клетки сетчатки, передающие сигнал от глаза в мозг. Поскольку эти нейроны не восстанавливаются естественным путем, такие болезни, как открытоугольная глаукома, часто приводят к необратимой потере зрения. Метод основан на использовании трех факторов Яманаки, которые «перепрограммируют» клетки, возвращая их к более молодому и здоровому состоянию, не изменяя при этом саму ДНК.
В ходе доклинических исследований на животных, инъекция ER-100 в глаз приводила к восстановлению клеточных маркеров молодости и улучшению зрительной функции. На основании этих данных Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США разрешило провести первую фазу испытаний на людях, которая будет оценивать безопасность и переносимость терапии.
Если терапия окажется успешной, она может ознаменовать сдвиг в борьбе с возрастными заболеваниями — от контроля симптомов к восстановлению утраченных функций. Разработчики также рассматривают возможность применения данной платформы для лечения других состояний, связанных со старением клеток.